药品与每个人息息相关，其定价在全球范围内都是热点话题。

近两年，随着基因疗法的上市，药品价格记录更是不断被刷新。而制药企业给基因疗法贴上高价标签不仅是因为该疗法研发制备成本高昂，同时也因为其具有一次性治愈的潜力。

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此外，罕见病也是天价药频繁出现的领域。由于罕见病患者少、市场小，以及开发成本高，药企普遍研发热情不高，不愿意在此投入过多精力，因此企业想获得与常用药物相同的收益，就势必要提高单价。

5月22日，行业知名媒体FiercePharma发布了“2023年美国最贵药物”报告。本文在此整理，供参考。

NO.1Hemgenix

Hemgenix是由CSL Behring和uniQure开发的一款基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，2022年11月获FDA批准上市，用于使用凝血因子IX预防性治疗或有严重出血或自发性出血发作的B型血友病患者。该产品以每剂350万美元的价格位居榜首。

尽管价格高昂，但CSL Behring认为该药物将“为整个医疗保健系统节省大量成本”，并“通过降低年出血率、减少或取消预防性治疗和保持多年的高IX因子水平，显著降低B型血友病患者的经济负担”。

NO.2Skysona

Skysona是由蓝鸟生物开发的一款利用Lenti-D慢病毒载体（LVV）进行体外转导的一次性基因疗法，2022年9月获FDA批准上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。

这是蓝鸟生物第二款上市的基因疗法，定价为每剂300万美元。蓝鸟生物表示，除了研发成本外，Skysona的制备也要耗费大量人力、物力和时间。比如，从患者体内收集完细胞后生产一剂Skysona需要55-60天。

NO.3Zynteglo

Zynteglo也是蓝鸟生物开发的一款基因疗法，2022年8月获FDA批准上市，用于治疗需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者。

该产品是美国首个获批的针对β-地中海贫血患者潜在遗传病因的一次性疗法，可为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案，价格为每剂280万美元。此外，蓝鸟生物承诺，如果患者无法摆脱输血，将退还80%的治疗费用。

其实早在2019年5月，Zynteglo就已在欧盟上市，定价为157.5万欧元（约180万美元）。但由于价格过高，没有达到国家支付方的成本效益标准，蓝鸟生物在2021年8月宣布将Zynteglo撤出欧洲市场。

NO.4Zolgensma

Zolgensma是由诺华开发的一款基于AAV9的一次性基因疗法，2019年5月获FDA批准上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。在2022年之前，该产品连续多年位居榜首，目前价格为每剂225万美元。

诺华表示， Zolgensma的定价反映了“基因疗法的变革性”和“它提供的长期价值”，虽然价格很高，但具有长期的益处。相比之下，另一种SMA药物Spinraza在治疗的第一年价格为75万美元，之后每年价格为37.5万美元。

NO.5Myalept

Myalept是一种重组人瘦素蛋白类似物，2014年2月获FDA批准上市，用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症。该产品是同靶点唯一一款上市的药物，甚至该疾病也没有其他处于临床后期的药物，患者治疗选择极少。

多年来，Myalept一直在最贵药物排名中占据领先地位，目前患者每年治疗费用高达126万美元。根据Chiesi的说法，一瓶Myalept的价格为5867.52美元，患者平均每月使用18瓶。2021年初，该产品的价格刚从每瓶5093美元涨至5297美元。

NO.6Zokinvy

Zokinvy是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的FTase抑制剂，2020年11月获FDA批准上市。这两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。

该产品每年的花费也超过了100万美元。尽管用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约200mg的Zokinvy。以50mg胶囊746美元的价格计算，月费用将达到8.95万美元。因此，Zokinvy得以挤进全球最贵药物榜单，年费用高达107万美元。

NO.7Danyelza

Danyelza是Y-mAbs Therapeutics开发的一款GD2单抗，2020年11月获FDA批准上市，与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联用治疗伴有骨或骨髓病变且对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。2022年12月，该药进入中国市场。

据GoodRx称，在2021年12月，Danyelza的价格上调了3.5%。目前，每瓶定价超过2.1万美元，患者每年需花费约101万美元。Y-mAbs财报显示，Danyelza在2022年的销售额为4930万美元，同比增长50%。

NO.8Kimmtrak

Kimmtrak是由Immunocore开发的一款T细胞受体（TCR）疗法，2022年1月获FDA批准上市，用于治疗HLA-A*02:01阳性成人转移性葡萄膜黑色素瘤。

该产品每瓶价格为18760美元，而患者需要每周输注一次。这就意味着患者每年需要花费975520美元，但大多数患者无法接受这么长时间的药物治疗。III期研究显示，只有31%的患者在6个月时仍然存活，没有疾病进展。

NO.9Luxturna

Luxturna是一种基因疗法，2017年12月获FDA批准上市，用于治疗遗传性视网膜营养不良。该产品也是美国批准的首个AAV基因疗法，采用AAV2递送正常的RPE65基因进入视网膜色素上皮(RPE)细胞，从而弥补RPE65基因突变。

Luxturna只能在院内使用，需要医生向每只眼睛中注射药物，但标价昂贵，每瓶价格为42.5万美元。不过，Spark Therapeutics同意，如果药物不起作用，不会收取全部费用。

NO.10Folotyn

Folotyn属于二氢叶酸还原酶（DHFR）抑制剂，最早于2009年获FDA批准上市，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤，年治疗费用超84万美元。2020年，该产品在中国获批。

根据GoodRx，患者每年通常需要使用约135瓶Folotyn。如果不使用折扣和优惠，Folotyn每瓶的价格超过6200美元。因此，虽然基因疗法和其他创新产品正在进入市场，Folotyn依旧能在全球最贵药物榜单中占据一席之地。